牛津大學(xué)19日宣布,該校眼科教授羅伯特·麥克拉倫在牛津大學(xué)生物醫(yī)學(xué)研究中心的支持下,完成了全球首例解決年齡相關(guān)性黃斑變性視力喪失問題的基因療法。英國國家健康研究所。手術(shù)。
與年齡相關(guān)的黃斑變性眼病是英國視力喪失的主要原因。干性AMD是指黃斑細(xì)胞的慢性變性,導(dǎo)致患者視力中心出現(xiàn)間隙或圖像斑點(diǎn),導(dǎo)致患者在日常生活中閱讀和識別出現(xiàn)困難。第一個接受手術(shù)的人是牛津大學(xué)80歲的奧斯本夫人。和許多患有AMD的人一樣,她的雙眼都有這種疾病,但左眼的情況更為嚴(yán)重,她的中心視力已經(jīng)惡化,視力非常模糊。她說她參加試驗(yàn)的目的是幫助那些患有AMD的人。
AMD的一個關(guān)鍵因素是補(bǔ)體系統(tǒng),這是人體免疫系統(tǒng)中對抗細(xì)菌的蛋白質(zhì)系統(tǒng)。在黃斑變性中,這些蛋白質(zhì)變得過度活躍,并以與攻擊細(xì)菌類似的方式攻擊視網(wǎng)膜細(xì)胞?;蛑委煹脑硎恰笆Щ睢毖a(bǔ)體系統(tǒng)。
手術(shù)包括分離視網(wǎng)膜并將含有病毒的溶液注射到眼睛后部。該病毒攜帶經(jīng)過修飾的DNA序列,可感染視網(wǎng)膜色素上皮(RPE)細(xì)胞并糾正導(dǎo)致AMD的遺傳缺陷。由于效果被認(rèn)為是持久的,因此基因治療理想情況下只需要進(jìn)行一次。
麥克拉倫解釋說:“使用病毒將DNA傳遞到患者的細(xì)胞中。”“當(dāng)病毒在視網(wǎng)膜細(xì)胞內(nèi)打開時,克隆的DNA就會被釋放,細(xì)胞就會開始制造緩解疾病的藥物?!钡鞍踪|(zhì)來糾正補(bǔ)體系統(tǒng)引起的炎癥。”他希望,隨著醫(yī)療設(shè)備和相關(guān)基因治療技術(shù)的發(fā)展,患有干性AMD眼病的人能夠在未來幾年內(nèi)得到有效治療。
主編圈子
年齡相關(guān)性黃斑變性是一種退行性疾病,影響的不僅僅是老年人。與所有退行性疾病一樣,更高的患者護(hù)理成本、未知的事故風(fēng)險以及家庭福祉下降都是負(fù)面后果。這次行動成功的意義,足以給所有逐漸陷入黑暗的人們帶來光明。我希望這項(xiàng)技術(shù)能夠更快成熟,讓更多的人受益。