近日，廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第三醫(yī)院范勇博士團隊發(fā)布我國第二個人類胚胎基因編輯研究成果，引起《自然》、《科學(xué)》等學(xué)術(shù)雜志報道，贏得全球廣泛關(guān)注。

26個人類胚胎中有4個成功編輯

范勇來自醫(yī)院重大產(chǎn)科疾病重點實驗室和普通高校生殖與遺傳學(xué)重點實驗室。2014年4月至9月，研究小組從87名志愿者身上收集了213枚被丟棄的無法正常發(fā)育的受精卵。他們利用世界上最先進的CRISPR/Cas9技術(shù)對26個人類胚胎進行了編輯，精確切除了CCR5基因的32個堿基。

為什么選擇針對CCR5基因？范勇解釋說，CCR5基因是人體免疫T細胞結(jié)合HIV的主要受體之一。失去這32個堿基后，HIV就無法侵入T細胞并獲得這種突變。個人能夠有效抵抗艾滋病或感染艾滋病的概率較低。

在自然界中，一些原始白種人進化出CCR5基因突變，這使他們具有抵抗艾滋病的能力。2007年，感染艾滋病毒并患有白血病的美國男子布朗在德國柏林接受了攜帶CCR5突變基因的骨髓移植。他的艾滋病檢測一直呈陰性，他也成為醫(yī)學(xué)界公認的艾滋病“治愈”的第一人。

2014年，美國研究人員利用一種名為ZFN的基因編輯技術(shù)，從12名HIV感染者身上提取未感染的T細胞，并修改了細胞的CCR5基因，成功讓一名患者暫停服用抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物。服用抗病毒藥物的人體內(nèi)的艾滋病病毒就會消失。

“胚胎基因編輯技術(shù)已經(jīng)在大鼠、小鼠、猴子和其他動物身上取得了成功，但在人類胚胎上的試驗尚未成功?！币虼?，范勇團隊選擇在人類胚胎上編輯CCR5基因，開始嘗試驗證利用最新的CRISPR技術(shù)在人類胚胎水平上獲得HIV免疫力的可行性。

實驗結(jié)果顯示，在26個編輯胚胎中，有4個被成功編輯，其余胚胎仍含有未改變的CCR5蛋白。范勇認為，這個結(jié)果離實際應(yīng)用還很遠?！熬庉嫵晒β时仨氝_到50%以上才算理想。”

人類胚胎基因改造只能用于基礎(chǔ)研究

2015年4月，中山大學(xué)黃俊久團隊發(fā)表了全球首個針對人類胚胎的基因編輯研究。他們利用CRISPR基因編輯技術(shù)修改人類胚胎中的特定基因，以防止該基因突變導(dǎo)致地中海貧血，地中海貧血在中國南方非常流行。

修改人類胚胎基因會導(dǎo)致“定制嬰兒”的出現(xiàn)嗎？黃俊九的研究引發(fā)了全球倫理學(xué)討論，并被評選為2015年十大科學(xué)人物之一。

正因為這次討論，中國科學(xué)院、英國皇家學(xué)會、美國國家科學(xué)院于去年12月聯(lián)合召開了首屆人類基因編輯峰會。范勇介紹，會議達成的共識是，人類胚胎基因編輯可以用于基礎(chǔ)研究，但禁止臨床應(yīng)用。

范勇團隊論文發(fā)表后，人類胚胎基因編輯再次引起國際頂級期刊和媒體的高度關(guān)注，如《自然》、《自然》、《科學(xué)》等。

范勇表示，為了盡量減少倫理風(fēng)險，他的團隊使用了醫(yī)院輔助生殖中心廢棄的3PN胚胎進行這項研究，并獲得了醫(yī)院倫理委員會的批準和胚胎捐獻者的同意。

“3PN胚胎是輔助生殖過程中兩個精子和一個卵子的結(jié)合。因為它含有一組額外的染色體，所以它不會再發(fā)育了?！狈队卤硎?，實驗完成后，根據(jù)我國人類胚胎干細胞的管理規(guī)定，研究團隊按照研究規(guī)定銷毀了所有實驗胚胎。

范勇團隊也在論文中明確表示：“我們認為，在倫理和科學(xué)問題得到妥善解決之前，任何修改早期胚胎、制造轉(zhuǎn)基因嬰兒的企圖都必須被嚴格禁止。”

據(jù)了解，范勇所在的重大產(chǎn)科疾病重點實驗室和普通高校生殖與遺傳學(xué)重點實驗室正在利用基因編輯技術(shù)開展造血干細胞治療南方高發(fā)的遺傳病地中海貧血的研究。中國，并取得了良好的成績。結(jié)果。